CE aprueba el uso pediátrico de Soliris en pacientes con HPN

  Subscripción via RSS

22/11/2013

 

La Comisión Europea (CE) acaba de aprobar el uso de Soliris® (eculizumab) para el tratamiento de pacientes en edad pediátrica con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara, discapacitante y potencialmente mortal caracterizada por la destrucción crónica de los glóbulos rojos, un proceso que se conoce como hemólisis. Este medicamento, desarrollado por la biofarmacéutica Alexion, ya tenía la indicación de tratamiento en pacientes adultos con HPN desde el año 2007 en Europa y en los Estados Unidos.

Una de las expertas nacionales de referencia en HPN, la Dra. Ana Villegas,  Catedrática de la Universidad Complutense de Madrid, Hospital Clínico Universitario San Carlos, afirma que “indudablemente, supone un avance muy importante. Si bien la HPN no es tan frecuente en niños como en adultos, las complicaciones y también la gravedad de las mismas es la misma, y era una necesidad disponer de eculizumab también como tratamiento autorizado para los pacientes pediátricos”. También destaca la importancia de que se haya aprobado “a nivel europeo, porque esto supone que podrán beneficiarse muchos más pacientes”.

El Dr. Emilio Ojeda, médico adjunto del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, experto en HPN valora muy positivamente “que cualquier paciente pediátrico con HPN pueda beneficiarse de eculizumab como tratamiento autorizado”. Asimismo, no duda en añadir que “esto aumentará la experiencia que el registro internacional pueda aportar en pacientes pediátricos. En cualquier enfermedad ultra-rara como la HPN, la existencia de un tratamiento efectivo y autorizado permite aflorar una experiencia que hasta el momento no se tenía, con la consiguiente repercusión en la comunidad hematológica y médica. Creo que la aprobación de la nueva indicación va a aportar mucho también a nivel científico y que ayudará a profundizar en la patología”.

La aprobación de la CE para el tratamiento de pacientes en edad pediátrica con eculizumab supone otro hito importante para Alexion en su compromiso por proporcionar un tratamiento eficaz a personas con enfermedades ultra-raras que no disponen de una terapia eficaz. Según Josep Maria Espinalt, Director General de Alexion, biofarmacéutica que ha desarrollado este medicamento, “esto aporta una esperanza para todos los pacientes pediátricos con HPN y sus padres, cambiando drásticamente el curso de esta devastadora y potencialmente mortal enfermedad y permitiendo a los especialistas poder tratar a los afectados, ya sean adultos o niños”.

La HPN es una patología sistémica que afecta sobre todo a los glóbulos rojos, que son destruidos por el sistema inmune primario del cuerpo o sistema del complemento –proceso que se conoce como hemólisis y que es la principal causa de las complicaciones derivadas de esta enfermedad. De hecho, la complicación más frecuente en estos pacientes, tanto niños como adultos, es la trombosis, consecuencia directa de la hemólisis y primera causa de muerte junto con la insuficiencia renal. Otras complicaciones directas de la hemólisis son la dificultad para tragar y respirar, los dolores abdominales y, frecuentemente, una gran fatiga que tiene un impacto muy importante en la vida diaria de los afectados.  

En España se calcula que hay unos 250 pacientes diagnosticados de HPN, y aproximadamente el 10% presenta los primeros síntomas a los 21 años o incluso antes.

La eficacia de Soliris® (eculizumab) radica en que actúa directamente sobre la causa de la HPN, bloqueando la activación crónica e incontrolada del sistema del complemento y, por tanto, la hemólisis, frenando casi todas las complicaciones derivadas de la enfermedad. Sin Soliris®, la única opción de tratamiento para la HPN es una terapia de soporte consistente en transfusiones de sangre, tratamiento con corticoides y preparados de hierro y ácido fólico.

Según la nueva ficha técnica aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), “se recomienda el tratamiento con Soliris® de por vida, a menos que la interrupción de Soliris® esté clínicamente indicada”. La pauta posológica en niños con HPN debe ser la misma que en pacientes pediátricos con síndrome hemolítico urémico atípico. Según los ensayos clínicos realizados en pacientes pediátricos con HPN, el tratamiento con Soliris® “se asoció con una reducción de la hemólisis, una marcada reducción de las transfusiones de sangre y una tendencia a la mejora del estado general”. Asimismo, el perfil de seguridad del tratamiento con este medicamento fue similar al perfil observado en la población de pacientes HPN adultos.

La ficha técnica también establece que es obligatoria, “al menos dos semanas antes de iniciar el tratamiento con Soliris® (eculizumab), la vacunación de todos los pacientes con HPN frente al meningococo, con una vacuna tetravalente frente a los serotipos A, C, Y y W135, preferiblemente conjugada, para disminuir el riesgo de infección”.


Fuente: http://noticiadesalud.blogspot.com.es

 

 

Etiquetas:

Contacto

Avda. Barcelona nº 174 1º 2ª 08700 Igualada (Barcelona)
93 804 09 59 / 617 080 198
info@hpne.org

Videos HPN:

RARA

Recibir boletín


Acepto las condiciones legales*
Soy mayor de edad*

De conformidad con el Reglamento (UE) 2016/679 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 27 de abril de 2016, relativo a la protección de datos y la LO 3/2018 de Protección de Datos y Garantía de los Derechos Digitales, les informamos que los datos personales facilitados a través de este apartado de suscripción pasarán a formar parte de los sistemas de información de ASOCIACIÓN DE HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA, garantizando que cumplen con las medidas de seguridad exigidas para garantizar la confidencialidad, integridad y recuperación de datos. 

Esta información será tratada con la finalidad de remitirle de manera periódica nuestro boletín de noticias e información que pudiera ser de su interés respecto a las finalidades de la Asociación y actividades en las que participa y organiza y por medios electrónicos. Estos datos los facilita, voluntariamente y se guardarán hasta que manifieste su deseo de que sean eliminados. No serán cedidos ni comunicados, en ningún caso, salvo a los organismos públicos amparados por una norma y a los encargados de tratamiento que nos prestan servicios de provisión y mantenimiento de nuestro sistema de información, con los que hemos suscrito los oportunos contratos. En cualquier momento, Ud. podrá ejercitar los derechos de acceso, rectificación, supresión y, en su caso, portabilidad y limitación del tratamiento, mediante escrito dirigido a Av. Barcelona 174, 1º 2ª, 08700 de Igualada, Barcelona o a través de la dirección de email gestion@hpne.org.

Social Media