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Se trata de un nuevo fármaco de muy reciente aparición en España que bloquea la acción hemolítica del complemento. Eculizumab es un anticuerpo monoclonal indicado en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Actúa inhibiendo electivamente a la proteína del complemento C5 humano, inhibiendo su escisión en sus dos fracciones C5a y C5b e impidiendo con ello la formación del complejo terminal del complemento o complejo de ataque de membrana (C5b-9), responsable de la formación de canales transmembrana que provocan la lisis del eritrocito en estos pacientes. En este sentido, la administración de eculizumab en dosis terapéuticas provoca una rápida y sostenida disminución de la actividad del complejo de ataque de membrana (CAM).
 

 

El eculizumab es capaz de evitar la necesidad de transfusiones de forma absoluta en la mitad de los pacientes, reduciéndola de forma significativa en el resto. Asimismo, estos pacientes muestran una tendencia notablemente menor a la hemólisis intravascular, todo ello asociado a una reducción marcada del riesgo de episodios tromboembólicos y a una mejora de la fatiga y de los elementos de la calidad de vida de los pacientes. Este efecto parece ser mantenido durante largos periodos.