"Con un conjunto de evidencia sólido y un perfil de seguridad demostrado, este fármaco puede cambiar la práctica de los pacientes, ayudando a aliviar las cargas que experimentan las personas que viven con HPN", afirmó Antonio Risitano, presidente del International PNH Interest Group y director de la Unidad de Hematología y Trasplante Hematopoyético, centro de referencia de anemia aplásica y hemoglobinuria paroxística nocturna en AORN San Giuseppe Moscati, Avellino (Italia). “En estudios clínicos, iptacopan, de administración oral, demostró una mejora superior del valor de la hemoglobina sin necesidad de transfusiones de glóbulos rojos, en comparación con los tratamientos anti-C5, lo que llevó a la normalización de la hemoglobina en la mayoría de los pacientes, un beneficio potencialmente innovador para quienes viven con este trastorno sanguíneo crónico”, añadió.

La HPN es un trastorno sanguíneo crónico poco común y debilitante, que se produce cuando las células sanguíneas que son intrínsecamente susceptibles a una parte del sistema inmunológico denominada sistema del complemento se expanden sobre las células sanguíneas normales debido a un entorno inmunológico permisivo.

La HPN se caracteriza por hemólisis, insuficiencia de la médula ósea y trombosis en diferentes combinaciones y niveles de gravedad6-7,12. Los tratamientos anti-C5 actuales se administran mediante infusión intravenosa y pueden dejar los síntomas de la HPN sin control. Hasta el 50% de los pacientes con tratamiento anti-C5 puede presentar anemia persistente, entre el 23% y el 39% siguen dependiendo de transfusiones de sangre, y la mayoría (75-89%) de los pacientes en tratamiento anti-C5 siguen presentando fatiga.

La decisión positiva del CHMP se basa en datos sólidos del estudio de Fase III APPLY-PNH en pacientes con anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C5, que cambiaron al fármaco de Novartis, en comparación con los pacientes que permanecieron con el tratamiento anti-C5, así como del estudio de Fase III APPOINT-PNH en pacientes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.

En el estudio APPLY-PNH, a las 24 semanas el 82,3% de los pacientes tratados con dicho fármaco lograron un aumento sostenido de los niveles de Hb ≥2 g/dL desde el momento basal en ausencia de transfusiones, en comparación con el 2,0% de los pacientes tratados con anticuerpos anti-C5 (diferencia del 80,2%, P <0,0001); en el estudio APPOINT-PNH, el 92,2% de los pacientes que nunca habían recibido inhibidores del complemento y recibieron el fármaco de Novartis lograron este resultado.

De manera similar, en los resultados del estudio APPLY-PNH se destacó una tasa de evitación de transfusiones del 94,8% para los pacientes tratados con el fármaco de Novartis, en comparación con el 25,9% de los pacientes tratados con anti-C5 (diferencia del 68,9%, P <0,0001). En ambos estudios, también se demostró que este fármaco controla la destrucción de los glóbulos rojos dentro de los vasos sanguíneos, denominada hemólisis intravascular (HIV), con un promedio de los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) mantenidos en <1,5x el límite superior del intervalo normal. Los pacientes notificaron mejoras en la fatiga medida mediante la Escala de Evaluación Funcional para el Tratamiento de Enfermedades Crónicas – Fatiga. El perfil de seguridad del fármaco de Novartis para HPN fue consistente en los estudios APPLY-PNH y APPOINT-PNH2,3.

"De ser aprobado por parte de la Comisión Europea, iptacopan sería la primera monoterapia de administración oral disponible para los pacientes con HPN en Europa", ha afirmado Patrick Horber, presidente internacional de Novartis en Basilea. “Con el estándar de tratamiento actual, los síntomas de la HPN a menudo no están controlados, y además, los pacientes soportan infusiones regulares que requieren mucho tiempo. Este tratamiento de administración oral puede proporcionar una alternativa muy necesaria para ayudar a muchas personas que viven con HPN y que, a menudo, tienen que estructurar sus vidas entorno al control de su enfermedad”.

Tras la recomendación del CHMP de aprobar el fármaco de Novartis en pacientes adultos con HPN que padecen anemia hemolítica, la Comisión Europea tomará una decisión final en aproximadamente dos meses.

Fuente: SERVIMEDIA